详细分析我国基因治疗行业发展现状及前景分析
据悉，未来基因产业的市场将达到千亿美元的规模，已经成为各方共识，这是继信息科技之后最大的产业机遇，也是中国有可能超越美国，引领世界科技浪潮的领域。在基因层面，疾病是典型的异常表型，逻辑上可推定每种疾病都存在其异常表型相对应的基因型。如果能够在基因层面进行治疗，理论上可以治愈疾病。相对于传统药物需要通过靶点发挥作用，基因治疗效果更加直接，对没有明显靶点或没有针对靶点药物的疾病来说，基因治疗可能是唯一途径。基因治疗是指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的，或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。基因疗法是当代生命科学中最有前途的热点之一，是未来医学的希望。
众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段，现在处于市场爆发前的黎明。基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。
一、中国基因治疗行业竞争力分析
和美国基因治疗技术逐渐应用于罕见病不同，我国在罕见病领域的发展起步较晚，进展较慢，不利因素包括市场需求低、患者人数少、医保难以支付等问题。
但值得欣慰的是，一方面，国家政策对于罕见病的重视程度逐渐加大，在2018年五月份，国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，包含了121种罕见病。另一方面，也可以看到我国有机构开始涉足罕见病的基因治疗领域，例如北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，虽然还是属于一个非盈利的科研单位，但致力于基因疗法在罕见病领域的应用，目前旗下两款在研药物，分别是针对SMA和粘多糖贮积症III A型。
二、中国基因治疗企业市场竞争的优势
我国基因治疗领域，CAR-T是目前最受关注，也是资本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我国细胞治疗产业，经历了之前不规范的不利影响，已逐渐走上正规，多家公司，包括南京传奇、科济生物、优卡迪、博生吉、恒润达生等都已按照药物批准流程，申报临床试验，且南京传奇在多发性骨髓瘤领域的LCAR-B38M已获得临床批件。
面对国内竞争日益激烈的CAR-T领域，未来谁会胜出，需要关注的因素包括创始人背景、科研实力、技术路径、靶点的选择、CAR-T的质量控制、工艺的稳定性等等。另外，我国基因治疗在TCR-T、罕见病等其他领域还处在比较早期的阶段，还需要科研数据的进一步验证，但也是目前值得关注的方向。总之，无论国外还是国内，基因治疗作为一种新型的生物技术疗法，给众多患者带来了前所未有的治疗手段，带来了新的希望。
